肺纖維化是一種慢性肺部疾病，目前臨床治療手段有限，可在一定程度上延緩發(fā)病進(jìn)程、降低并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。近日，清華大學(xué)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院教授常智杰聯(lián)合醫(yī)院等科研團(tuán)隊(duì)發(fā)布了一種“外泌體霧化療法”，提供了新型治療策略。團(tuán)隊(duì)通過(guò)臨床試驗(yàn)等證實(shí)了該療法可安全逆轉(zhuǎn)肺纖維化進(jìn)程，將肺纖維化小鼠的生存率由20%提升到了80%。
外泌體是一種細(xì)胞外囊泡，屬于干細(xì)胞的分泌物，內(nèi)含上千種蛋白質(zhì)、mRNA（信使核糖核酸）等，為細(xì)胞間的信息傳遞、免疫應(yīng)答、炎癥調(diào)控等發(fā)揮著關(guān)鍵作用。常智杰介紹，“外泌體霧化療法”將該外泌體經(jīng)過(guò)專(zhuān)門(mén)醫(yī)療裝置霧化成細(xì)微顆粒，讓患者吸入，可使外泌體直接高效抵達(dá)肺部病灶區(qū)域。外泌體表面表達(dá)的受體能識(shí)別并結(jié)合其配體，實(shí)現(xiàn)對(duì)肺纖維化病灶的靶向富集，從而增強(qiáng)治療的精準(zhǔn)性。
“肺纖維化的傳統(tǒng)治療手段有限，近年來(lái)，不少團(tuán)隊(duì)在嘗試干細(xì)胞療法、外泌體療法等新興療法?！背Ｖ墙苷f(shuō)，此次研究的霧化給藥途徑避免了傳統(tǒng)的干細(xì)胞療法通過(guò)靜脈注射可能導(dǎo)致的全身副作用，也解決了器官靶向的問(wèn)題。相較于干細(xì)胞而言，外泌體在靜息狀態(tài)下比較穩(wěn)定，致瘤風(fēng)險(xiǎn)較低。且霧化對(duì)于大多數(shù)患者而言，操作簡(jiǎn)便，在家中就可進(jìn)行。
動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明，經(jīng)霧化吸入人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞來(lái)源的外泌體后，霧化產(chǎn)生的1至5微米顆粒可直達(dá)肺泡，局部藥物濃度比靜脈注射高3至5倍。實(shí)驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，該療法顯著改善了小鼠的肺纖維化進(jìn)程。與對(duì)照組相比，治療組小鼠的生存率由20%提升至80%。
團(tuán)隊(duì)還對(duì)24名肺纖維化患者開(kāi)展了臨床試驗(yàn)。結(jié)果顯示，霧化吸入外泌體治療安全性良好，未出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。與僅接受常規(guī)藥物治療的對(duì)照組相比，接受藥物和外泌體霧化聯(lián)合治療的患者在肺功能和呼吸健康狀態(tài)方面均顯著改善。
常智杰直言，雖然外泌體霧化療法可能具有潛在的肺纖維化逆轉(zhuǎn)能力，但從實(shí)驗(yàn)室到臨床還有很長(zhǎng)的一段路要走。后續(xù)將開(kāi)展更大樣本的多期臨床試驗(yàn)，全面驗(yàn)證臨床的有效性。
編輯：李華山
